تجارب علمية مبكرة تفتح آفاقاً لعلاج متلازمة داون
المعلومة/ متابعة..
تشير تجارب مخبرية حديثة إلى إمكانية استخدام نسخة معدلة من تقنية تعديل الجينات “كريسبر” في إبطال تأثير الكروموسوم الإضافي المسبب لمتلازمة داون.
ويولد الأشخاص المصابون بمتلازمة داون بوجود نسخة إضافية من الكروموسوم 21، ما يرفع عدد الكروموسومات لديهم إلى 47 بدلًا من 46، وهو ما يؤدي إلى اضطرابات في عمل عدد من الجينات ويساهم في مشكلات إدراكية، إضافة إلى ارتباطه بزيادة خطر الإصابة بمرض ألزهايمر المبكر.
وقال الباحثون إن استهداف هذا الكروموسوم الإضافي بالكامل قد يمثل خيارًا علاجيًا واعدًا، في ظل صعوبة تحديد الجينات المسؤولة عن الأعراض بشكل دقيق داخل الكروموسوم نفسه.
واعتمدت الدراسة على آلية مستوحاة من طبيعة عمل جين “إكسيست”، الذي يقوم بإيقاف نشاط أحد كروموسومي X لدى الإناث طبيعيًا. وتمكن الفريق البحثي من تحسين كفاءة إدخال هذا الجين إلى الكروموسوم 21 باستخدام نسخة مطورة من “كريسبر”، ما رفع فعالية العملية بنحو 30 ضعفًا مقارنة بالطرق التقليدية.
ورغم أن النتائج ما تزال في مرحلة الاختبارات المخبرية، يؤكد العلماء أنها تمثل خطوة علمية مهمة وإثباتًا أوليًا لإمكانية تطوير علاجات مستقبلية، مع الحاجة إلى مزيد من الأبحاث قبل تطبيقها سريريًا على البشر. انتهى 25
